Indicaţii terapeutice

Scenesse este indicat pentru prevenirea fototoxicităţii la pacienţii adulţi cu protoporfirie eritropoietică (EPP).

Mecanism de acţiune

Afamelanotida este o tridecapeptidă sintetică şi un analog structural al hormonului de stimulare a a-melanocitului (a-MSH). Afamelanotida este un agonist al receptorului melanocortinei şi se leagă predominant de receptorul melanocortinei-1 (MC1R). Legătura sa durează mai mult decât cea a a-MSH. Acest lucru se datorează în parte rezistenţei afamelanotidei la degradarea imediată sub acţiunea proteinelor serice sau proteolitice (timp de înjumătăţire plasmatică de aproximativ 30 de minute). Este probabil ca aceasta să fie hidrolizată într-o perioadă scurtă de timp; farmacocinetica şi farmacodinamica metaboliţilor săi nu sunt încă înţelese.

Se consideră că afamelanotida imită activitatea farmacologică a compusului endogen prin activarea sintezei eumelaninei mediată de receptorul MC1R.

Eumelanina contribuie la fotoprotecţie prin diferite mecanisme, inclusiv prin:

  • absorbţia puternică a benzii largi a luminii UV şi vizibile, când eumelanina acţionează ca un filtru;

  • activitatea antioxidantă prin distrugerea radicalilor liberi şi

  • inactivarea anionului superoxid şi creşterea disponibilităţii superoxid-dismutazei pentru reducerea stresului oxidativ.

Produsul conţine o entitate chimică nouă, are desemnare de produs orfan şi a fost autorizat în condiţii excepţionale prin procedura centralizată de EMA (Agenţia Europeană a Medicamentului). CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calităţii, siguranţei şi eficacităţii din datele prezentate, consideră că produsul Scenesse prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv şi de aceea recomandă eliberarea autorizaţiei de punere pe piaţă. Ca urmare a deciziei Comisiei Europene, autorizaţia de punere pe piaţă este validă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Medicamentul face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţii adverse suspectate.

Indicaţii terapeutice

Cerdelga este indicat pentru tratamentul de lungă durată la pacienţii adulţi cu boala Gaucher de tip 1 (BG1), care sunt metabolizatori lenţi (ML), metabolizatori intermediari (MI) sau metabolizatori rapizi (MR) prin intermediul CYP2D6.

Mecanism de acţiune

Eliglustatul este un inhibitor puternic şi specific al glucozilceramid-sintetazei, care acţionează ca terapie de reducere a substratului (TRS) în BG1. Obiectivul TRS este reducerea vitezei de sinteză a substratului principal, glucozilceramida (GL-1), pentru a echivala viteza sa diminuată de catabolism la pacienţii cu BG1, prevenind astfel acumularea glucozilceramidei şi ameliorând manifestările clinice. 

Produsul conţine o entitate chimică nouă şi a fost autorizat prin procedura centralizată de EMA (Agenţia Europeană a Medicamentului) şi are desemnare de produs orfan. CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calităţii, siguranţei şi eficacităţii din datele prezentate, consideră că produsul Cerdelga prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv şi de aceea recomandă eliberarea autorizaţiei de punere pe piaţă. Medicamentul face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţii adverse suspectate.

Indicaţii terapeutice

Lynparza este indicat în monoterapie ca tratament de întreţinere la paciente adulte cu carcinom ovarian seros epitelial de grad înalt, recidivat, cu mutaţie BRCA (germinală şi/sau somatică), neoplazie de trompă uterină sau neoplazie peritoneală primară, sensibile la medicamente pe bază de platină, cu răspuns (complet sau parţial) la chimioterapie pe bază de platină.

Mecanism de acţiune

Lynparza este un inhibitor potent al enzimelor poly (ADP-riboză) de tip polimerază (PARP-1, PARP-2, şi PARP-3) la om şi s-a dovedit că inhibă in vitro creşterea unor linii celulare selectate şi in vivo creşterea tumorală, ca tratament unic sau în combinaţie cu alte chimioterapice bine cunoscute.

PARP sunt necesare pentru repararea eficientă a leziunilor unui singur lanţ ADN, iar un aspect important al fenomenului de reparare indus de PARP este faptul că, după modificarea cromatinei, PARP se automodifică şi disociază din ADN pentru a facilita accesul la enzimele BER. Atunci când Lynparza se leagă de situsul activ al PARP asociat cu ADN, împiedică disocierea PARP, pe care îl prinde în legătura cu ADN-ul, blocând procesul de reparare. În replicarea celulară se produce leziunea ambelor lanţuri ADN în momentul în care separarea lanţurilor ADN ajunge la punctul de asociere PARP-ADN. În celulele normale, procesul de reparare prin recombinare omologă (HRR), care necesită gene BRCA 1 şi 2 funcţionale, asigură o reparare eficientă a acestor leziuni ADN la nivelul ambelor lanţuri. În absenţa genelor funcţionale BRCA 1 sau 2, leziunile duble ale ambelor lanţuri ADN nu pot fi reparate prin HRR. În schimb, se activează căi alternative, care predispun la apariţia de erori, cum este calea NHEJ, care determină o instabilitate genomică crescută. După un anumit număr de cicluri de replicare, instabilitatea genomică poate atinge un nivel inacceptabil şi poate avea ca rezultat moartea celulelor tumorale, deoarece celulele tumorale prezintă o încărcare mai mare de leziuni ADN comparativ cu celulele normale.

In vivo, la modelele cu deficit de BRCA, olaparib administrat după medicamente pe bază de platină a avut ca rezultat întârzierea progresiei tumorale şi creşterea supravieţuirii generale comparativ cu tratamentul cu medicamente pe bază de platină. Produsul conţine o entitate chimică nouă, are desemnare de produs orfan şi a fost autorizat prin procedura centralizată de EMA (Agenţia Europeană a Medicamentului). CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calităţii, siguranţei şi eficacităţii din datele prezentate, consideră că produsul Lynparza prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv şi de aceea recomandă eliberarea autorizaţiei de punere pe piaţă. Ca urmare a deciziei Comisiei Europene, autorizaţia de punere pe piaţă este validă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.

Medicamentul face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţii adverse suspectate.

Indicaţii terapeutice

Duaklir Genuair (sau Brimica Genuair) este utilizat ca tratament bronhodilatator de întreţinere pentru ameliorarea simptomelor la adulţii cu boală pulmonară obstructivă cronică (BPOC).

Mecanism de acţiune

Duaklir Genuair (sau Brimica Genuair) conţine două substanţe active cu efect bronhodilatator: aclidiniul este un antagonist muscarinic, cu acţiune de lungă durată (cunoscut şi drept anticolinergic), şi formoterolul este un agonist b2‑adrenergic, cu acţiune de lungă durată. Combinaţia celor două substanţe cu mecanismele diferite de acţiune duce la eficacitate suplimentară în comparaţie cu cea obţinută de la fiecare substanţă activă în parte. Ca o consecinţă a densităţii diferenţiale a receptorilor muscarinici şi a b2‑adrenoreceptorilor în căile respiratorii centrale şi periferice ale plămânilor, antagoniştii muscarinici trebuie să fie mai eficienţi pentru relaxarea căilor respiratorii centrale, iar agoniştii b2-adrenergici trebuie să fie mai eficienţi în relaxarea căilor respiratorii periferice; relaxarea ambelor căi respiratorii cu tratamentul combinat poate contribui la efectele sale benefice asupra funcţiei pulmonare. Informaţii suplimentare privind aceste două substanţe sunt furnizate mai jos.

Aclidiniul este un antagonist al receptorului muscarinic selectiv, competitiv, cu o remanenţă prelungită la nivelul receptorilor M3, comparativ cu receptorii M2. Receptorii M3 mediază contracţia musculaturii netede a căilor respiratorii. Bromura de aclidiniu inhalată acţionează local în plămâni pentru a antagoniza receptorii M3 ai musculaturii netede a căilor respiratorii şi pentru a induce bronhodilataţia. S-a demonstrat şi că aclidiniul aduce beneficii pacienţilor cu BPOC în ceea ce priveşte reducerea simptomelor, ameliorarea statusului clinic specific bolii, reducerea ratelor de exacerbare şi ameliorări ale toleranţei la activitatea fizică. Întrucât bromura de aclidiniu se dizolvă rapid în plasmă, incidenţa reacţiilor adverse anticolinergice sistemice este redusă.

Formoterolul este un agonist al receptorilor b2-adrenergici puternic, selectiv. Bronhodilatarea este indusă prin determinarea unei relaxări directe a musculaturii netede a căilor respiratorii, ca urmare a creşterii AMP ciclice prin activarea adenilat-ciclazei. În plus faţă de îmbunătăţirea funcţiei pulmonare, s-a demonstrat că formoterolul ameliorează simptomele şi îmbunătăţeşte calitatea vieţii la pacienţii cu BPOC.

Produsul conţine o combinaţie în doze fixe nouă şi a fost autorizat prin procedura centralizată de către EMA (Agenţia Europeană a Medicamentului). CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calităţii, siguranţei şi eficacităţii din datele prezentate, consideră că produsul Duaklir Genuair (sau Brimica Genuair) prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv şi de aceea recomandă eliberarea autorizaţiei de punere pe piaţă. Ca urmare a deciziei Comisiei Europene, autorizaţia de punere pe piaţă este validă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.

Medicamentul face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţii adverse suspectate.   n